ПРОГРАММА КЛИНИЧЕСКОЙ РАЗРАБОТКИ ПРЕПАРАТОВ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ АХОНДРОПЛАЗИИ
Обновленная информация для ассоциаций

BioMarin — это глобальная фармацевтическая компания, имеющая более 20 лет опыта в разработке лекарств для лечения редких генетических заболеваний. Исследуемый лекарственный препарат для лечения ахондроплазии BMN 111, известный как восоритид, в настоящее время на поздней стадии процесса разработки. За последние пять лет более 150 детей с ахондроплазией приняли участие в клинических исследованиях BioMarin в восьми странах.

Безопасность и эффективность восоритида в настоящее время изучаются в ходе текущих клинических исследований и не были установлены. Восоритид не был одобрен для использования за пределами клинического исследования ни в одной стране. По завершении клинических исследований компания BioMarin может подать заявку на утверждение восоритида, и регуляторные органы оценят данные о безопасности и эффективности и примут решение о регистрации препарата в стране.

Последние публикации
Журнал The New England Journal of Medicine (NEJM) опубликовал рецензируемую статью, основанную на последних результатах продолжающегося исследования фазы 2 по определению дозы и расширенного исследования. В статье «C-type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia» рассматриваются результаты 42 месяцев исследования.

Исследование BMN 111-901:
Наблюдательное исследование

Исследование, которое проводится с целью наблюдения, как состояние изменяется с течением времени, часто называют наблюдательным или неинтервенционным исследованием. Участники не получают исследуемый препарат. Цель этого исследования заключается в том, чтобы сравнить воздействие, которое можно наблюдать в исследованиях, включающих лечение исследуемым препаратом восоритидом.
• Открыто в апреле 2012 г.
• Участники от рождения до 18 лет
• Нацелено на набор равного количества мальчиков и девочек
• Измерения включают рост и качество жизни, связанное со здоровьем (например, основные заболевания и операции)
• Проводится в Австралии, Германии, Японии, Испании, Турции, Великобритании и США
Дополнительная информация о BMN 111-901 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01603095

Исследование BMN 111-202 и BMN 111-205:
Исследование по определению дозы и расширенное исследование
Компания BioMarin завершила исследование оценки дозы BMN 111-202 и в настоящее время
осуществляет последующее наблюдение за всеми участниками долгосрочного расширенного
исследования под названием BMN 111-205.
• 35 участников в возрасте от 5 до 14 лет
• Все участники получают исследуемый препарат восоритид
• Проводится в Австралии, Франции, Великобритании и США
Дополнительная информация о BMN 111-202 размещена на веб-сайте
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02055157
Дополнительная информация о BMN 111-205 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/show/NCT02724228

BMN 111-206 и BMN 111-208:
Исследования фазы 2 для младенцев и малышей
Оценить влияние восоритида у детей в возрасте от 0 до 5 лет.
• Примерно 70 детей разделены на три группы
• Набор в возрастную группу от 2 до 5 лет завершен
• Набор в возрастную группу от 6 месяцев до 2 лет продолжается глобально
• Начало набора в возрастную группу от 0 до 6 месяцев планируется позднее в этом году
• Исследование предназначено для оценки безопасности восоритида и его влияния на
• Рост — измеряется как скорость роста в годовом исчислении или темп роста
• Кроме того, измерения включают в себя влияние на
• Апноэ во сне
• Требование к операциям
• Рост скелета, в том числе
• Затылочное отверстие (в связи с состоянием спинного мозга)
• Основание черепа (в связи с причинами сна и состоянием ушей)
• Позвоночник (в связи с болью в спине и компрессией спинного мозга)
• Пропорциональность сегментов тела и конечностей
• Включая влияние на изгиб ног, разгибание локтя, размах рук
• Здоровье костей
• Функционирование бедра
• Боль в суставах
• Качество жизни, связанное со здоровьем
• Функциональные оценки здоровья, связанные с повседневной деятельностью
• В течение одного года половина участников получает плацебо (неактивное лекарство), а
половина — исследуемый препарат, что позволяет сравнивать две группы
• Через один год все участники получат исследуемый препарат в рамках долгосрочного
расширенного исследования под названием BMN 111-208
• Исследование является слепым, что означает, что ни участники, ни врачи не знают, получал ли участник плацебо или исследуемый препарат
• Участники должны проживать в стране, в которой проводится исследование
• Проводится в Австралии, Японии, Великобритании и США

Дополнительная информация о BMN 111-206 размещена на веб-сайте
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03583697
Дополнительная информация о BMN 111-208 размещена на веб-сайте
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03989947

BMN 111-301 и BMN 111-302:
Исследования фазы 3
Набор в это исследование завершен. Предварительные результаты будут доступны в конце 2019 г.
Дополнительные результаты исследования будут доступны в начале 2020 г.
Исследования фазы 3 могут стать последним этапом клинической разработки, прежде чем производители представят свои данные регуляторным органам для оценки безопасности и эффективности.
• Участники в возрасте от 5 до 18 лет
• Исследование предназначено для оценки безопасности восоритида и его влияния на
• Рост — измеряется как скорость роста в годовом исчислении или темп роста
• Кроме того, измерения включают в себя влияние на
• Качество сна
• Основные болезни
• Количество необходимых операций (например: трубки для вентиляции среднего
уха)
• Качество жизни, связанное со здоровьем
• Функциональные оценки здоровья, связанные с повседневной деятельностью
• Пропорциональность сегментов тела и конечностей
• Включая влияние на изгиб ног, разгибание локтя, размах рук
• В течение одного года половина участников получает плацебо (неактивное лекарство), а
половина — исследуемый препарат, что позволяет сравнивать две группы
• Через один год все участники получат исследуемый препарат в рамках долгосрочного
расширенного исследования под названием BMN 111-302
• Исследование является слепым, что означает, что ни участники, ни врачи не знают, получал
ли участник плацебо или исследуемый препарат
• Участники должны проживать в стране, в которой проводится исследование
• Проводится в Австралии, Германии, Японии, Испании, Турции, Великобритании и США.
Дополнительная информация о BMN 111-301 размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/show/NCT03197766
Дополнительная информация о BMN 111-302 размещена на веб-сайте
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03424018

BMN 111-501 и BMN 111-502:
Наблюдательные исследования влияния на протяжении всей жизни
Определение тенденций в состоянии здоровья, которые наблюдаются с самого детства и до зрелого возраста, могут привести к улучшению ухода. Следующие исследования направлены на то, чтобы лучше понимать жизнь больных ахондроплазией. Информация будет собрана из предыдущих визитов к врачу (например: количество и типы операций).
Исследование влияния ахондроплазии на протяжении всей жизни, проводимое в Европе (Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe, LIAISE)
• Открыто для 300 участников в возрасте от 5 до 70 лет
• Обзор медицинской информации за период не менее пяти прошлых лет
• Проводится в Германии, Италии, Испании и Швеции
• Проведение в Дании и Австрии предполагается позднее в этом году
Исследование влияния на протяжении всей жизни для ахондроплазии (Lifetime Impact Study for Achondroplasia, LISA)
• Открыто для 175 участников в возрасте от 3 лет и старше
• Обзор медицинской информации за период не менее трех прошлых лет
• Проводится в Аргентине, Колумбии и Бразилии
Приезжать в больницу или менять врача не требуется. Чтобы принять участие, лица, страдающие ахондроплазией, или лица, осуществляющие уход за ними, должны предоставить медицинские записи и заполнить анкету. Заполнение анкеты займет около часа.
Дополнительная информация о LIAISE размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03449368
Дополнительная информация о LISA размещена на веб-сайте https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03872531