BioMarin Doses First Participant in Phase 2 Study of Vosoritide for Treatment of Infants and Young Children with Achondroplasia
Компания Биомарин сделала первую инъекцию первому участнику глобального исследования фазы 2 для Возоритида
SAN RAFAEL, Калифорния, 14 июня 2018 г. / PRNewswire /
BioMarin Pharmaceutical Inc.сегодня объявили о том, что компания сделала первую инъекцию первому участнику глобального исследования фазы 2 для Возоритида, аналога натрийуретического пептида C-типа (CNP) у младенцев и детей раннего возраста с ахондроплазией, наиболее распространенной формой непропорционально короткого роста у людей.
«Vosoritide представляет собой инновационную терапию для лечения основной причины ахондроплазии. На молекулярном уровне Возоритид корректирует процесс передачи сигналов, определяющий скелетный рост и пропорциональность костей пока организм еще растет», — сообщил Хэнк Фукс, MD, президент WorldWide Research and Development в BioMarin.
«Мы рады, что начали это исследование у наименьших пациентов с ахондроплазией и благодарны этим детям и их семьям, которые участвовали в наших текущих исследованиях и тем, кто сейчас участвует в этом исследовании фазы 2».
Исследование фазы 2 представляет собой рандомизированное, плацебо-контролируемое испытание Возоритида примерно у 70 детей грудного и раннего возраста с ахондроплазией в возрасте от 0 до 60 месяцев в течение 52 недель. За этим исследованием последует также открытое расширенное дополнительное исследование. Дети в этом исследовании пройдут минимальное трехмесячное базовое исследование, для определения их соответствующего базового роста до поступления в исследование фазы 2. Основными задачами исследования являются оценка безопасности, переносимости и влияния возоритида на Z-баллы роста, являющиеся цифрой стандартных отклонений по отношению к среднему росту по возрастам детей с обычным телосложением. Компания планирует увеличить эти данные вместе с оценкой пропорциональности, функциональности, качества жизни, апноэ во сне, размеров БЗО (большого затылочного отверстия), а также вероятность появления серьезных заболеваний или операций.