Компания «БиоМарин» отправила нам актуальную информацию по клиническим разработкам.
Ноябрь 2017 г.
ПРОГРАММА КЛИНИЧЕСКОЙ РАЗРАБОТКИ ПРЕПАРАТОВ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ АХОНДРОПЛАЗИИ КОМПАНИИ BIOMARIN
Обновленная информация для ассоциаций и семей пациентов
Компания «БиоМарин Фармасьютикал Инк.» (BioMarin Pharmaceutical Inc., BioMarin) — международная биотехнологическая компания с двадцатилетним опытом в решении сложных потребностей людей, часто детей, с редкими заболеваниями. Мы ориентированы на семьи и детей, страдающих от заболеваний, над которыми мы работаем, и стремимся общаться с сообществами, которым мы оказываем постоянную поддержку. Исходя из этого, текущий статус клинической программы ахондроплазии описан в приведенном ниже документе. Исследуемый препарат компании BioMarin для лечения ахондроплазии, BMN 111, в настоящее время проходит изучение и не был одобрен к использованию ни в одной стране.
111-901:
Международное наблюдательное исследование с участием пациентов возрастом от новорожденных до 17 лет. В этом продолжающемся наблюдательном исследовании собираются данные измерений роста, оценок связанного со здоровьем качества жизни и другая информация, включая соответствующие симптомы, пережитые серьезные заболевания и перенесенные хирургические операции за период до 7 лет. Эти исходные данные затем сопоставляют с информацией из исследования компании BioMarin, которое включает применение исследуемого препарата (как для отдельных детей, так и для всех детей в целом). Цель исследования состоит в том, чтобы набрать равное количество мальчиков и девочек, и его проведение продолжается с апреля 2012 года, поэтому некоторые дети принимают участие в исследовании уже в течение нескольких лет. В этом исследовании пациенты не получают исследуемый препарат.
Данное исследование проводится во многих странах, включая США, Австралию, Францию, Германию, Испанию, Турцию и Великобританию. Более подробная информация о критериях пригодности для участия и центрах исследования размещена на веб-сайте: https://clinicaltrials.gov/show/NCT01603095
111-202:
Открытое исследование с повышением доз по изучению исследуемого препарата компании BioMarin в настоящее время завершено. Термин «открытое исследование» означает, что и клиническая команда, и участник знают, какое лечение было назначено. Приблизительно 30 участников в возрасте от 5 до 14 лет получали один из трех различных режимов дозирования препарата BMN 111. Это исследование проводилось в США, Франции, Австралии и Великобритании. Дополнительная информация размещена на веб-сайте: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02055157
111-205:
Расширенное исследование для участников, которые завершили два года лечения в исследовании 111-202. Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность и переносимость ежедневных подкожных инъекций BMN 111, исследуемого препарата компании BioMarin для лечения ахондроплазии. По состоянию на октябрь 2017 года набор пациентов в это исследование был полностью завершен. Дополнительная информация размещена на веб-сайте: https://clinicaltrials.gov/show/NCT02724228
111-301:
Третье продолжающееся исследование является плацебо-контролируемым исследованием фазы 3. Это исследование предназначено для пациентов в возрасте от 5 до 17 лет и включает приблизительно 110 участников. В этом исследовании участники имеют одинаковую вероятность получения плацебо или препарата BMN 111 со случайным распределением. Основной результат исследования состоит в оценке изменения темпов роста или изменения массы тела. Вторичные результаты включают определение состояния здоровья по результатам оценок связанного со здоровьем качества жизни, другим связанным симптомам, качеству сна, а также пережитым серьезным заболеваниям и перенесенным хирургическим операциям. Продолжительность данного исследования составляет 52 недели, и участникам нужно будет завершить как минимум 6 месяцев в наблюдательном исследовании (111-901), прежде чем они смогут пройти скрининг для исследования фазы 3 (111-301). Участники, получающие плацебо, смогут получить исследуемый препарат после завершения одного года в исследовании. Дополнительная информация размещена на веб-сайте: https://clinicaltrials.gov/show/NCT03197766
111-501:
Исследование влияния ахондроплазии на протяжении всей жизни, проводимое в Европе, (Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe, LIAISE) — это наблюдательное исследование, в котором изучается влияние на качество жизни, использование ресурсов здравоохранения, клиническое, социально-экономическое и психосоциальное состояние людей, больных ахондроплазией. Большинство исследований, проведенных в прошлом, были посвящены только детям, больных ахондроплазией, однако мы считаем важным понять влияние этого заболевания на протяжении всей жизни. В это исследование набирают до 300 участников в возрасте от 5 до 70 лет, его старт намечен на период между настоящим временем и началом 2018 года, в следующих странах: Германия, Испания, Италия, Швеция и Дания. Участие в исследовании будет включать 5-летнее изучение имеющихся клинических данных, а также данных, полученных с использованием опросников.
В дополнение к исследованиям, перечисленным выше, компания BioMarin планирует провести отдельное исследование фазы 2 по оценке действия препарата BMN 111 у младенцев и детей ясельного возраста. Более подробная информация об этом исследовании станет доступна в начале 2018 года.
Пожалуйста, помните, что компания BioMarin ценит Ваш опыт и знания об ахондроплазии. Для связи относительно запросов от организаций правовой защиты обращайтесь по адресу patientadvocacy@bmrn.com. Дополнительная информация о клинических исследованиях компании BioMarin размещена на веб-сайте www.clinicaltrials.gov. Кроме того, ее можно получить, связавшись с отделом медицинской информации компании BioMarin по адресу medinfoeu@bmrn.com или по телефону. Бесплатный номер: 00800 742 46627